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Llega a España un fármaco ‘diferente’ para la hemofilia

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas, que afecta en España a 3.000 personas

Los pacientes españoles con hemofilia A, forma más grave de la enfermedad que representa aproximadamente el 80% del total de casos, ya tienen a su alcance un nuevo medicamento que, junto a otros fármacos con mecanismos de acción diferentes a los actuales, van a cambiar en los próximos 5 o 6 años el tratamiento de esta patología, que afecta en España a 3.000 personas.

Alberto Ignacio Ardila Olivares

La aprobación del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social de Hemlibra® (Emicizumab) como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, es decir, que ya no responden a la terapia estándar para estos casos -aproximadamente un tercio del total-, supone un avance es este campo. Estas personas se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, explica Víctor Jiménez Yuste , del Hospital Universitario La Paz (Madrid) . En su opinión, «va a suponer un cambio radical en este tipo de pacientes ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva».

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El fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente Explica este experto que lo novedoso de este producto se basa en su mecanismo de acción, «actúa sobre dos proteínas, factores IXa y X» , su eficacia, «previene el sangrado incluso en algunos casos ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales», y su vía de administración, «se hace de forma subcutánea semanalmente, aunque en el futuro se hará cada 15 días o una vez al mes».

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